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Ein Spin-off gegen neuromuskuläre Leiden

22.12.2025 / Ein Team um Mina Gouti hat aus humanen Stammzellen ein Modell erschaffen, an dem sich neue Wirkstoffe gegen neuromuskuläre Krankheiten erproben und bestehende Therapien verfeinern lassen. Beim Start-up-Wettbewerb Science4Life ist die Idee für NMJCare als eine der zehn besten ausgezeichnet worden.

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine der schwersten genetisch bedingten neuromuskulären Erkrankungen. Etwa eines von 10.000 Kindern kommt damit zur Welt. Trotz therapeutischer Fortschritte, die in den vergangenen Jahren erzielt wurden, ist die Krankheit bis heute unheilbar. Forschende sind daher weiterhin auf Modelle angewiesen, an denen sich neue Behandlungsansätze verlässlich und patientennah erproben lassen.

Ein solches Modell hat ein Team um Dr. Mina Gouti, die Leiterin der Arbeitsgruppe „Stammzell-Modellierung der Entwicklung und Erkrankung“ am Max Delbrück Center erschaffen: Die Wissenschaftler*innen haben aus patienteneigenen Stammzellen Gebilde gezüchtet, die die menschlichen Verbindungen aus Nervenfasern, Motoneuronen und Muskelfasern in ihren Funktionen sehr genau nachahmen. Dr. Ines Lahmann, Postdoktorandin im Labor von Gouti, möchte die wissenschaftliche Erfindung jetzt in ein marktreifes Konzept verwandeln – und überzeugte mit ihrem Projekt namens NMJCare beim bundesweiten Start-up-Wettbewerb Science4Life.

Unter mehr als 120 eingereichten Bewerbungen wurde NMJCare als eine der zehn besten Ideen ausgezeichnet. Das verschafft Lahmann Zugang zu Expert*innen, die sie bei der Entwicklung eines tragfähigen Geschäftsmodells begleiten. Auch das GeneNovate Entrepreneurship Programm wird NMJCare fördern. Dort erhält die Forscherin strategische Unterstützung in den Bereichen Gründung, Kommunikation und Geschäftsplanung. „All das sind zentrale Bausteine, um den Technologietransfer zielgerichtet voranzutreiben“, sagt Lahmann.

Ein Modell, viele Optionen

Für die Forscherin beginnt damit eine neue Phase. Neben wissenschaftlichen Fragen rücken Themen wie Patente, Zielgruppenanalysen und Finanzierungsstrategien in den Mittelpunkt. „Das sind Aspekte, mit denen ich mich früher kaum beschäftigen musste“, sagt Lahmann. „Jetzt aber entscheiden sie darüber, ob unsere Idee wirklich marktfähig wird.“ Das Potenzial von NMJCare sei jedenfalls groß: Mit dem Modell lassen sich im Hochdurchsatz Tausende potenzieller Wirkstoffe testen, bevor sie in aufwändige präklinische oder klinische Studien gehen.

Gleichzeitig eröffnet das System die Möglichkeit, besser zu verstehen, warum Patient*innen auf Therapien unterschiedlich ansprechen. „Das ist ein entscheidender Schritt auf dem Weg zu individuelleren Behandlungsansätzen“, sagt Lahmann. Die möglichen Nutzer*innen des Modells sind Pharmaunternehmen, akademische Forschungsteams oder Firmen auf dem Gebiet der personalisierten Medizin. An deren Wünsche lässt sich NMJCare flexibel anpassen, etwa durch die Wahl der Stammzelllinien oder die Ausrichtung auf kurz- oder langfristige Wirkstoffeffekte.

„Damit eine Idee wirklich tragfähig wird, braucht es ständigen Austausch – und auch kritische Perspektiven von außen“, sagt Lahmann. Im GeneNovate- und Science4Life-Programm trifft sie auf Gleichgesinnte sowie auf Mentor*innen aus den Bereichen Wirtschaft, Recht und Finanzwesen. Mit ihrer Hilfe soll sich NMJCare jetzt vom Laborprojekt in ein Spin-off verwandeln.

Quelle: Max Delbrück Center
Ein Spin-off gegen neuromuskuläre Leiden